În Europa a învățat pentru a trata imunodeficiențe combinate severe

Video: În Australia, a declarat victoria asupra SIDA Știință Știință și Tehnologie

Agenția Europeană a Medicamentului (EMEA) a autorizat utilizarea unui produs revolutionar pentru tratamentul imunodeficiențe combinate severe - aceeasi „boala bulei băiat“, care a devenit celebru datorită trista poveste a lui David Vetter (1971-1984).

Un produs unic numit Strimvelis destinat pentru tratamentul imunodeficiențe combinate severe, asociate cu deficit de adenozin dezaminază (ADA-SCID).

Terapia implica eliminarea celulelor stem de la pacient și reprogramarea unui defect genetic care provoaca deficienta a enzimei.

Să ne amintim că ADA-SCID - este o boala genetica grea a sistemului imunitar, în care o persoană a încălcat producția adenozindezaminazei. Rezultatul acumularea deoxiadenozină substanțe toxice care distrug limfocitele celulare și nullifies rezistența la infecții.

În afară de faptul că copiii bolnavi au probleme cu creșterea și dezvoltarea, părul cade, funcția hepatică și copii pochek- cu ADA-SCID mor de obicei, în primii doi ani de viata din cauza infecțiilor severe și a cancerelor.

Începând de astăzi, în Europa și America pentru astfel de pacienți, există o opțiune radicală de tratament - un transplant de măduvă osoasă. Cu toate acestea, doar 1 din 4 copii nu pot găsi un donator de potrivire complet măduvă osoasă, iar în cazul unei nepotriviri poate fi consecințe tragice.

Într-un interviu cu Wall Street Journal Dr. Bobby Gaspar (Bobby Gaspar), profesor de pediatrie si imunologie din Anglia, el a spus că introducerea unui nou produs pentru o astfel de boală rară și gravă - este o realizare semnificativă care va salva sute de copii fără tratament adecvat astăzi.

„În cazul în care produsul Strimvelis este aprobat în UE, acesta va deveni primul instrument din lume pentru terapia genică ex vivo (“ în afara unui organism viu „), la copiii care au primit permisiunea oficială“, - a spus el într-un comunicat de presă Martin Andrews (Martin Andrews), capul departamentul de boli rare, compania farmaceutica GlaxoSmithKline.

Tratamentul cu Strimvelis este în prezent disponibil doar în Milano, în cazul în care a fost dezvoltat produsul. Inițial, medicii sunt luate din celule stem maduvei osoase a pacientului folosind vectorii introduc ADN-ul in copie lor normala a genei adenozin dezaminaza și le-au injectat înapoi la copil. Înainte de injectare, copilul este în chimioterapie doze mici la corpul mai bine „acceptat“ noile celule.

Rezultate Strimvelis tratament nu pot să placă 100% de tratament pentru copii a fost bine tolerat, cu 92% (11 din 12) trăiesc de trei ani, fără nici un semn de imunodeficienta.

La primirea tratamentului istoric EMEA decizia va fi disponibilă pentru toți copiii din Europa, cu toate că eficacitatea și efectele secundare pe termen lung trebuie să fie monitorizate cu atenție de-a lungul anilor.

Distribuiți pe rețelele sociale:

înrudit