În Europa, în 2014, 82 a aprobat de droguri pentru tratamentul bolilor rare

Video: Oftalmologie în Israel: Departamentul de Oftalmologie MC "Hadassah", Spune prof. Iakov Peer

conținut

Video: oftalmologie în israel: departamentul de oftalmologie mc "hadassah", spune prof. iakov peer
Substanțele active noi
Video: nevoie de ajutor de urgență ariana kanivets - boala gaucher

Agenția Europeană a Medicamentului (EMA), în 2014, a aprobat numărul de înregistrare godu de medicamente pentru tratamentul (orfane) boli rare - 82.

Dintre aceste 17 formulări „oferă un tratament pentru pacienții care au avut anterior nu existau optiuni terapeutice.“ Acest lucru a fost declarat recent de reprezentanții agenției.

Pentru comparație, în 2013, EMA a recomandat medicamentele orfane 11, în 2012-8 de droguri, iar în 2011 și 2010 - doar 4.

Anul trecut a fost fructuos pentru EMA și în alte direcții. Astfel, 40 de noi medicamente pentru boli comune, inclusiv un medicament de uz pediatric a fost aprobat.

Printre noile medicamente orfane, care a apărut în Europa, putem fi numit atalurens (ataluren) în cadrul companiei Translarna nume comercial PTC Therapeutics. Acesta este primul medicament pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne.

De asemenea, a fost recomandat afamelanotid Agency (afamelanotide), care este disponibil sub denumirea comercială de Scenesse Clinuvel - primul medicament pentru tratamentul protoporphyria eritropoietice (o boala genetica rara caracterizata prin intoleranță la lumină).

Un alt produs unic pentru piața europeană a fost compania de preparare de celule Holoclar Chiesi Farmaceutici S.p.A. Acest preparat se bazează pe celule stem, care este destinat pentru tratarea deficienței de celule stem limbal - boli oculare rare, care poate duce la orbire.

Pentru medicamentele orfane de mai sus proceduri speciale au fost utilizate de către autoritățile de reglementare europene. În special, Scenesse de droguri a fost aprobat „în circumstanțe excepționale“.

„Aplicarea acestor cazuri, mecanismele de reglementare a accelera accesul pe piață pentru produsele concepute pentru a satisface nevoile pacienților în acele cazuri în care nu se poate aștepta până la o procedură standard“, - explică agenția.

Și o astfel de abordare pentru medicamente orfane este justificată. In Europa, acasa, la mii de pacienti cu zeci de boli rare, care nu sunt fundamental noi medicamente sunt sortite la suferință și moarte. În același timp, dezvoltarea unor astfel de medicamente cere companiilor farmaceutice de miliarde de dolari și ani de muncă dintre cei mai buni oameni de știință, dar, în principiu, nu poate fi recuperate din cauza piața potențială nișă este neglijabilă. Prin urmare, autoritățile de reglementare sunt concesii semnificative, care permit pacienților pentru a obține rapid vindecarea mult-așteptata, și producătorii - pentru a reduce semnificativ costurile de dezvoltare.

Substanțele active noi

În 2014, Agenția Europeană a Medicamentului a recomandat 8 complet noi medicamente anti-cancer, inclusiv terapii specifice pentru tratamentul de tipuri rare de cancer. Printre acestea:

Olaparib (prepararea Lynparza AstraZeneca) pentru tratamentul cancerului ovarian cu mutatie a genei BRCA.
Ramitsirumab (compania Cyramza Eli Lilly) pentru tratamentul cancerului gastric si adenocarcinom al joncțiunii esophagogastric.
Ibrutinib (Imbruvica compania Janssen) si obinutuzumab (productie Roche Gazyvario) - doua de tratament biologic pentru leucemie limfocitara cronica.

Video: nevoie de ajutor de urgență Ariana Kanivets - Boala Gaucher

„În general, numărul de medicamente cu noi ingrediente active continuă să crească. Unul dintre cei doi a aprobat în 2014 medicamente godu pentru orfan și pentru boli comune, conține o substanță activă care nu au fost utilizate (în Europa). Aceste medicamente au adesea un mare potențial în tratamentul bolilor împotriva cărora nu există în prezent nici un tratament „, - a spus într-o declarație agenției.

Anul trecut, EMA a observat o creștere a numărului de cereri de ajutor in dezvoltarea de noi medicamente, care sunt în stadii incipiente de învățare. Acest lucru sugerează că activitatea în acest domeniu este în creștere, iar în următorii doi ani, ar trebui să ne așteptăm să vedem un număr mai mare de noi substanțe active. Experții EMA oferă asistență cuprinzătoare pentru oamenii de știință în acest proces complex.

Agenția Europeană a Medicamentului a dat 7 avize pozitive cu privire la rezultatele evaluării accelerate a unor noi medicamente, care ar trebui să aducă un mare beneficiu pentru sănătate.

Mai mult, 4 dintre aceste 7 medicamente esențiale concepute pentru a trata hepatita C:

Daklatasvir (daclatasvir) prin denumirea comercială Bristol-Myers Squibb Company Daklinza.
Ombitasvir paritaprevir + + ritonavir (ombitasvir + paritaprevir + ritonavir) Viekirax în preparatul combinat.
Ledipasvir / sofosbuvir (ledipasvir / sofosbuvir) în prepararea Harvoni producția Gilead.
Dazabuvir (dasabuvir), sub denumirea comercială a companiei Exviera Abbvie.

Trei alte medicamente din lista de priorități, destinate tratamentului bolilor rare, care medicina modernă nu poate trata în mod eficient:

Siltuksimab (siltuximab), sub denumirea comercială a companiei Janssen Sylvant pentru tratamentul sindromului Castlemans.
Nintedanib (nintedanib), sub numele de marca Ofev companiei Boehringer Ingelheim pentru tratamentul fibrozei pulmonare idiopatice.
Ketoconazol sub numele de marcă de producție Ketoconazol HRA Laboratoire HRA antifungice de droguri farmaceutică, care este indicat pentru tratamentul sindromului Cushing.

În 2014, medicamentul a fost aprobat pentru utilizare la copii Hemangiol (propranolol substanță activă), fabricate de Pierre Fabre Laboratories, care Dermatologie este destinat pentru tratamentul hemangioamelor proliferante infantile. Acest preparat a fost examinat într-o procedură accelerată.

Distribuiți pe rețelele sociale:

înrudit