Vimizim aprobat pentru tratamentul sindromului Morquio

Administrarea US Food and Drug Administration, luni, a aprobat un medicament inovator Vimizim, pentru tratamentul tulburărilor enzimatice congenitale rare la copii.

Substanța activă este alfa-Vimizim elosulfaza (elosulfase alfa), care a demonstrat eficacitatea in mucopolysaccharidosis tip IVA - sindromul Morquio A.

Este o boala rara lizozomale cu mecanism autozomal recesivă, care se caracterizează prin deficit de sulfataza acetilgalactozamină-6-sulfat (GALNS).

Vimizim medicament conceput pentru a înlocui GALNS enzima lipsa, care este implicată în mai multe cai metabolice foarte importante în organism. Deficienta acestei enzime conduce la perturbarea dezvoltării osoase, probleme de creștere și mobilitatea copilului.

În Statele Unite, în prezent există aproximativ 800 de pacienți cu sindrom Morquio A.

De droguri este FDA Vimizim a fost considerată o prioritate, ca fiind prima din istoria de droguri pentru tratamentul bolilor rare. Această procedură simplificată este prevăzută în avans numai în cazurile în care este de așteptat ca noul medicament la un progres major in tratamentul anumitor boli.

Vimizim, de asemenea, a devenit primul din medicamentul SUA obținut în cadrul unui nou program de vouchere de revizuire numit prioritate (Rare Pediatrica Bolilor Prioritatea Voucherul de revizuire). Acest program ar trebui să ajute cercetătorii americani în dezvoltarea și punerea în aplicare in practica clinica de noi medicamente si vaccinuri, in care pediatrie în mare nevoie.

„Aceasta este o decizie luată în mod prioritar, reflectă dorința agenției de a ajuta persoanele cu boli rare. Pana de curand, pacientii cu aceasta tulburare genetica rara care nu au avut un singur optiuni de tratament aprobate „, - a spus Dr. Andrew Malberg (Andrew Mulberg), director executiv al departamentului de produse de gastroenterologie și tratamentul bolilor congenitale ale Centrului de Evaluare și medicamente de cercetare (CDER) FDA.

Cele mai frecvente evenimente adverse la pacientii tratati cu noul medicament, au fost: febră, vărsături, dureri de cap, dureri abdominale, frisoane si oboseala.

Siguranța și eficacitatea medicamentului Vimizim testat numai la pacienții cu vârsta peste 5 ani.

Vimizim a fost aprobată cu includerea obligatorie a manuale de prevenire a riscului de șoc anafilactic. În timpul studiilor clinice, viața în pericol reacții anafilactice atunci când sunt administrate Vimizim au fost raportate la câțiva pacienți.

De droguri este vândut Vimizim California companiei biofarmaceutice BioMarin farmaceutice Inc

Distribuiți pe rețelele sociale:

înrudit