FDA a aprobat medicamente pentru afecțiuni rare ale metabolismului lipidic

Pe FDA lomitapid medicament aprobat recent (Juxtapid), care scade nivelul lipidelor din sânge, ca inseamna o terapie adjuvanta pentru pacientii cu tulburari ale lipidelor rare.

Medicamentul este destinat pentru pacienții cu hipercolesterolemie familială homozigotă (HHoF). Este capabil de a reduce nivelul de lipoproteine cu densitate joasă (LDL), colesterolul total și apolipoproteinei B.

Agenția notează că desemnarea medicamentului ar trebui să fie combinate cu o dieta saraca in grasimi si alte medicamente care scad colesterolul, numit astazi.

hipercolesterolemie familială homozigotă - este boala relativ rara mostenita care cauzeaza colesterol extrem de mare, uneori atingând valori de 400-1000 mg / dl. În Statele Unite, boala afecteaza aproximativ 1 milion de oameni.

Admiterea o capsulă lomitapida zi inhibă proteina care este implicată în sinteza și eliberarea colesterolului hepatic. medicamente tradiționale ale terapiei cu statine sunt standard în prezent, pacienții cu valori crescute ale colesterolului. Dar problema constă în faptul că pacienții cu HHoF au LDL-receptor insuficiente, astfel încât eficacitatea statinelor la acești pacienți este limitată.

De lomitapida de siguranță și eficacitate a fost demonstrată în studiu deschis, care a inclus 29 de pacienți cu HHoF. Studiul a demonstrat scădere cu 40% a colesterolului LDL dupa o medie de 26 săptămâni de tratament, în combinație cu terapia standard alți agenți hipocolesterolemici. Mid a scăzut de la 336 mg / dl la 190 mg / dl.

Cu toate acestea, 10% din 29 pacienți peste un studiu de 26 săptămâni a dezvoltat cel puțin un eveniment advers grav, incluzând toxicitate hepatică. Acest procent a crescut la 22% în primele 120 de zile ale studiilor extinse.

In 10 din cele 29 de pacienti studiati, sa constatat o creștere de trei ori ale enzimelor hepatice alanin aminotransferază (ALT) și aspartat aminotransferaza (AST).

Ca urmare, medicamentul va conține instrucțiuni de avertizare a unui risc grav de niveluri de enzime asociate creșterea hepatotoxicitate și acumularea de grăsime în ficat. Utilizarea prelungită a acestui medicament este capabil să ducă la o deteriorare progresivă a ficatului.

Studiul a constatat crestere semnificativ clinic a bilirubinei totale, INR și a fosfatazei alcaline - markeri suplimentare de afectare a ficatului. Alte reacții adverse lomitapida includ diaree, vărsături, indigestie și dureri abdominale.

Producătorul de droguri, compania americana Aegerion Pharmaceuticals (Cambridge), este necesar să-și petreacă trei studii dupa punerea pe piata lomitapida, inclusiv înregistrarea pacienților și monitorizarea pe termen lung a stării lor.

Membrii Comitetului endocrinologic și droguri metabolice întâlnire (EMDAC) FDA in octombrie au votat pentru a aproba un nou medicament cu 13 de voturi pentru, 2.

«Juxtapid atunci când se administrează concomitent cu alte medicamente și cu modificări corespunzătoare ale dietei este o optiune promitatoare nou în tratamentul pacienților care suferă de HHoF», - a spus el în discursul său, Dr. Eric Colman, director de endocrinologie și produse metabolice în Centrul de FDA pentru studiul de droguri.

De droguri a fost încă aprobat pentru tratamentul hipercolesterolemiei familiale homozigote la copii, precum și pentru tratamentul altor boli asociate cu niveluri crescute de colesterol.

Inițial, compania Bristol-Myers Squibb a dezvoltat lomitapid pentru tratamentul hipercolesterolemiei. Dar, în momentul în care compania a suspendat de dezvoltare a medicamentului datorită prezenței detectat în cadrul studiilor clinice, efectele adverse de la nivelul tractului gastro-intestinal.

Distribuiți pe rețelele sociale:

înrudit