Noua combinatie de medicamente prelungi viata persoanelor cu fibroza chistica

Video: d e n s

conținut

Video: d e n s
„un uimitor pas înainte“

Rezultatele unui studiu international sugereaza ca o noua combinatie de doua medicamente diferite, care vizeaza principala cauza genetica a fibroza chistica, ivakaftor + lyumakaftor, poate imbunatati functia pulmonara si de a reduce exacerbari și pentru a prelungi durata de viață a pacienților.

„Rezultatele - un progres imens în căutarea unui leac, care ar trebui să rezolve problema de bază a fibroza chistica si pentru a imbunatati viata pacientilor cu aceasta boala“, - a declarat profesorul Stuart Elborn (Stuart Elborn), co-autor al studiului, cercetator la Universitatea Queens din Belfast.

Fibroza chistica - o boală ereditară în care celulele produc cantitati excesive de mucus, sudoare și sucurile digestive.

Aceste secrete blochează permeabilitatea naturală a conductelor în diferite părți ale corpului, in special plamanii si pancreasul. Fibroza chistica se manifestă tulburări severe ale sistemelor respirator și digestiv.

Boala poate fi viața în pericol. Abundența de secreție vâscoasă lumină conduce la o scădere a funcției respiratorii și infecția cronică, iar în pancreas previne secrete digestiv sucuri în intestin și digera alimente.

Fibroza chistica este cauzata de mutatii genetice, care se încadrează în șase categorii funcționale diferite. Cel mai frecvent tinta pentru tratament - aceasta mutatie F508del pe cele două exemplare din care Statele Unite a aproape jumătate dintre pacienți.

Ivakaftor de droguri (ivacaftor), care este un cuplu de ani în urmă, a fost aprobat de Administrația pentru a monitoriza alimentelor și medicamentelor din SUA pentru mutații mai puțin frecvente. Anterior se credea că ivakaftor nu funcționează la pacienții cu două copii ale F508del.

Cu toate acestea, recent finalizat studiul clinic de fază II a arătat că asocierea ivakaftora cu un alt medicament, lyumakaftorom (lumacaftor), pot beneficia de pacienti cu aceasta mutatie.

Prin urmare, cercetatorii au efectuat cercetari doua faza III, în care eficacitatea combinației a fost studiată ivakaftor + lyumakaftor. Unele publicații au raportat la începutul activității în luna februarie a acestui an.

„Un uimitor pas înainte“

Într-un dublu-orb, studiu randomizat, controlat cu placebo a implicat un total de 1108 de pacienti cu mutatie cele mai comune care cauzeaza fibroza chistica.

Toți participanții au fost în vârstă de peste 12 ani și au fost tratați timp de 24 de săptămâni, în diferite centre din intreaga lume.

Cercetatorii raport ca tratamentul cu o combinatie de medicamente ivakaftor + lyumakaftor reduce numărul de cursuri necesare de tratament cu antibiotice imbunatateste functia pulmonara, greutatea corporala si imbunatateste calitatea vietii pacientilor.

„În urmă cu doar câțiva ani ivakaftor a fost singurul medicament aprobat de FDA, cu scopul de un defect genetic in fibroza chistica. Dar el a fost eficace în doar o mică proporție de pacienți. Studiul nostru a aratat ca o combinatie de ivakaftor + lyumakaftor ajută la majoritatea pacienților. Acesta este un teribil pas înainte „, - a declarat co-autor Dr. Suzanne McCall (Susanna McColley), un profesor de pediatrie la Feinberg Scoala de Medicina de la Universitatea Northwestern, Illinois.

Profesorul McCauley consideră că, pentru a evalua rezultatele pe termen lung ale tratamentului combinat ivakaftor + lyumakaftor trebuie să efectueze studii suplimentare. Dar ea este încrezător că aceste produse nu se poate îmbunătăți doar calitatea vieții, dar, de asemenea, prelungi durata de viață a pacienților cu fibroză chistică.

Să ne amintim că astăzi acești pacienți trăiesc o medie de 37 de ani.

Distribuiți pe rețelele sociale:

înrudit