Transplantul de celule stem pentru acumularea de boli si talasemie

Bolile de stocare bază

conținut

Transplantul de celule stem in talasemia
Video: postere borovkova

sunt mutatii singure gene care contribuie la eșecul sau a altor enzime și acumularea de produse toxice ale metabolismului. Ca urmare, o tulburare neurologică progresivă sau de a dezvolta patologie mortală a organelor interne. Unele boli de stocare (de exemplu, adrenoleukodystrophy) care pot fi supuse terapiei dietetice, altele (de exemplu, tipul I de boală Gaucher și III) - terapia de substituție enzimatică, dar în cele mai multe cazuri, un astfel de tratament este imposibilă. Formele TKSK în sursa de măduvă osoasă enzime relevante sub formă de celule ale sistemului monocit-fagocite a ficatului (celule Kupffer), creier (microglia), piele (celule Langerhans), schelet (osteoclaste), plămânii (macrophage pulmonară) și a ganglionilor limfatici (histiocite).

eficacitate Transplantul de celule stem hematopoietice (TKSK) la diferite boli de acumulare variază. Când adrenoleykodistofii leucodistrofia, metacromatică, leucodistrofii globoidnokletochnoy, sindromul Hurler TKSK dă rezultate bune, în timp ce cu sindromul Sanfilippo și efectul Gunther este mult mai rău. Riscul de mortalitate în transplantul de celule de la utilizarea SIBS compatibile este de 10%, dar cu un TKSK donator care nu au legătură de incompatibil atinge 37%. Transplant trebuie efectuată înainte de dezvoltarea de leziuni tisulare ireversibile și apariția simptomelor neurologice evidente.

Transplantul de celule stem in talasemia

rezultate Transplantul de hematopoietic celule stem (TKSK) în talasemia depind de prezența pacienților hepatomegalie, fibroză portală și utilizarea fierului afectată. Pacientii cu absenta acestor factori de risc atribuite clasei 1, atunci când există unul sau doi dintre acești factori - din clasa 2, și în prezența tuturor celor trei - la clasa 3. Numărul de transfuzii de sânge, nivelurile de feritină din plasmă, hemosiderozei grad, concentrația de fier din ficat și TKSK splenomegalie eficiența nu este afectată.

În Italia Transplantul de celule stem hematopoietice (TKSK) a fost efectuat mai mult de 500 de pacienti cu talasemie, la varsta de 16 ani si mai in varsta de la rude HLA identice. In cazurile in care transplantul a fost efectuat înainte de dezvoltarea fibrozei hepatomegalie sau portal, DFS a ajuns la 90%.

Transplantul de celule stem hematopoietice (TKSK) îmbunătățește starea pacienților cu talasemie, iar în cazuri nu prea extinse hemosiderozei hepatice și fibroză portală. Brevetul după TKSK HLA-identice de viață legate fără pacienții cu recăderi 17 din 27 de copii cu un necesar de re-transplant, în timp ce încă în 5 după respingerea transplantului de dezvoltat supravietuirea globala retsidiv- a fost de 81%. În prezența HLA-identice rudele TKSK trebuie efectuate în fazele incipiente ale bolii. Cifrele similare au fost obținute prin DFS și TKSK independenți de la donatori atent selectate, cu toate că, în aceste cazuri, au apărut complicații puțin mai des.

Video: postere Borovkova

Distribuiți pe rețelele sociale:

înrudit