Noul tratament al proteinoza alveolar

Video: Tratamentul Gum .Parodontologiya: Tratamentul bolilor gingivale, îndepărtarea dinților kamnya.TsELT

Cercetătorii au dezvoltat un nou tip de transplant de celule pentru tratamentul șoarecilor cu o afecțiune imitând o boală umană rară - pulmonare proteinoza alveolar.

Odată ce noua metodă poate fi utilizată pentru a trata persoanele cu aceste și alte boli cauzate de disfuncția celulelor imune.

Oamenii de stiinta de la Centrul Medical „Spitalul de Copii din Cincinnati“ (SUA) a raportat pe realizările lor în ediția online a Naturii.

In timpul studiului lor, au folosit macrofage, un tip de celule ale sistemului imunitar, care au ajutat să colecteze și să scoată din plămânii șoarecilor depozite patologice cauzate de proteinoza alveolar.

Cercetatorii au transplantat macrofage normale sau modificate genetic direct în tractul respirator al rozătoarelor, care a moștenit forma proteinoza alveolar pulmonare (hPAP). Terapia ambele tipuri de macrofage duce la starea animalelor îmbunătățit și prelungirea vieții lor.

„Aceasta este o realizare semnificativă în activitatea privind noile forme de tratament al unei boli pulmonare rare. Rezultatele noastre sugereaza ca transplantul pulmonar de macrofage poate fi prima terapie specifică pentru copiii cu proteinoza alveolar, „- spune Dr. Bruce Trepnell (Bruce Trapnell), autorul principal al studiului, medic-pulmonologist în departamentul de neonatologie si biologie pulmonare“, "Spitalul de Copii din Cincinnati.

„Am fost, de asemenea, în măsură să identifice mecanismele care reglementează numărul și fenotipul de macrofage în alveolele la soareci sanatosi si bolnave“, - adauga co-autor al studiului Dr. Takudzhi Suzuki (Takuji Suzuki), un coleg de Dr. Trepnella de la departamentul de neonatologie si biologie pulmonare Cincinnati Copiilor.

Suzuki și Trepnell hPAP descoperit și a descris boala in sine in „Spitalul de Copii din Cincinnati“ în 2008. In ereditar pulmonara alveolelor proteinoza alveolar treptat umplut cu un agent tensioactiv - o substanță care produc în mod normal de lumină pentru a menține alveolele deschise. Copiii cu mutații ale genei hPAP au receptorilor alfa GM-CSF sau beta (CSFR2RA sau CSFR2RB). Aceste mutații reduc capacitatea macrofagelor pentru a elimina surfactant din plămâni.

Oamenii de știință au cauzat acumularea de surfactant în alveolele soareci experimentale, care a condus la dezvoltarea de insuficienta respiratorie. Această stare simulează copii proteinică alveolare. Singurul mod de a trata astfel de copii raman lavaj bronhoalveolar - spălarea plămânilor, care se efectuează sub anestezie generală. În timp ce procedura de lucrări, efectul său este temporară și lavajul trebuie repetată suficient de des, ceea ce reduce semnificativ calitatea vieții copiilor și le leagă la spital.

Anterior, oamenii de știință au încercat să efectueze un transplant de măduvă osoasă la șoareci cu această condiție. Aceasta este o procedură complexă și riscantă, care include mieloablyatsiyu, iradiere și / sau chimioterapie pentru a distruge măduva osoasă existente. Transplantul de măduvă osoasă sa dovedit a fi eficace in experimente pe animale, dar la om duce la moarte, chiar înainte de nou ia măduvă rădăcină și a crescut.

Trepnell și Suzuki au decis să testeze o nouă metodă de transplant de macrofage. Faptul că unele studii științifice au arătat că populația de macrofage în plămâni poate menține puterea (regenerată), fără sprijin de măduvă osoasă. Rezultatele au demonstrat că macrofagele normale și modificate genetic au fost într-adevăr capabil să creeze colonii în plămâni și, treptat, le purifica de depunerile de surfactant.

Șoarecii cu hPAP cu sub-expresie a cercetătorilor Csf2rb genei de șoarece utilizat un vector viral pentru a furniza versiunea corectă a genei în macrofagele alveolare anormale. Ajustat celule animale, astfel administrate direct înapoi în alveolele.

Oamenii de știință au raportat că tratamentul a fost în condiții de siguranță, tolerabilitate a fost foarte bună. O singură administrare a macrofagelor direct în plămâni duce la o normalizare treptata a biomarkerilor asociate cu proteinoza alveolar și prevenit moartea animalelor în decurs de 1 an de experiment.

Desi strategia de terapie genica / celule a fost extrem de succes la soareci de laborator, autorii subliniază că, înainte de aplicarea acestei tehnologii la om este necesar să se efectueze o serie de studii suplimentare. Oamenii de știință trebuie să confirme presupunerile lor despre farmacocinetica, precum și asigurați-vă că nu există efecte secundare grave ale tratamentului. În momentul de față, este planificată o serie de studii preclinice.

Distribuiți pe rețelele sociale:

înrudit