O nouă abordare a tratamentului amiloidoza

Video: O noua abordare in tratamentul dermatitei seboreice

Cercetatorii din Portugalia a vorbit despre noi strategii de tratament amiloidoza, care se bazează pe controlul expresiei genei responsabile de producerea transtiretinei.

Pacienții tratați cu mici de interferenta ARN încapsulată lipidelor (siARN), după 7 zile, a fost observat nivelul de declin transtiretinei cu 40%, comparativ cu placebo.

Normal (nu mutant) tratament transtiretină afectate în aceeași măsură.

Dr. Teresa Coelho de la Spitalul Sf Antonio din Porto a declarat in noul numar al New England Journal of Medicine, ca pacientii tratati cu a doua generație a Sirna, a reușit să reducă nivelul de transtiretină cu 87%.

„Rezultatele noastre sugerează că o reducere semnificativă a nivelului de transtiretină, pe care am observat la pacienți, se poate inversa cursul bolii la pacienții cu amiloidoză transtiretină. Capacitatea de a doua generație de medicamente, reducerea nivelului de transtiretină mutant și normale oferă avantaje în comparație cu transplant hepatic „- autorii incheiat.

Deși acest lucru a fost doar un studiu de faza I, rezultatele sunt foarte încurajatoare și oamenii de știință au o gamă largă de aplicații, inclusiv tratamentul bolii Alzheimer, cancer si alte boli.

„Acest studiu, în opinia mea, este o mare descoperire. Speram ca noul medicament va fi disponibil in Statele Unite. Studiul a fost realizat în Europa, iar medicamentul este aprobat numai până acolo. Noi sperăm foarte mult ca acest medicament va beneficia pacientii cu amiloidoza aici, in Statele Unite, „- a comentat cu privire la studiu Dr. Suzanne Prânzul de la Universitatea Columbia.

Să ne amintim că până acum detectate mai mult de 100 de variante ale transtiretinei genei ce codifică. Excesul de transtiretinei ca urmare a unor astfel de mutații pot duce la depunerea de amiloid in nervilor periferici, tractul gastrointestinal, inima, rinichi, meninge, corpul vitros al ochiului. Amiloidul este compus din transtiretină mutant si normala.

transplantul de ficat - o optiune de tratament pentru pacientii cu polineuropatie amiloidă familială, dar schimbarea rezolvă doar problema excesului mutant transtiretinei, fără a afecta producția de transtiretinei convenționale în ochi și sistemul nervos central.

Interesul pentru potențialul terapeutic al siARN este legată de faptul că ARNsi afectează controlul expresiei genei. Principalul obstacol pentru utilizarea clinică a SIRNA este lipsa de date de siguranță, precum și lipsa unor metode de livrare suficient de eficiente. nanoparticule lipidice au demonstrat capacitatea de a livra siARN la hepatocite, oferind o reducere susținută a expresiei genei țintă.

ALN-TTR01 și ALN-TTR02 - aceasta nanoparticule lipidice de prima și a doua generație, sunt destinate să transfere SIRNA pentru a viza gene. Acești purtători au proprietăți fizice și chimice similare, dar diferite componente lipidice ionizabile, care determină eficacitatea lor.

Un studiu comparativ al celor două tipuri de particule purtătoare a fost efectuată de către o echipă internațională, care a inclus oameni de stiinta din Anglia, Suedia și Portugalia. Ei repartizati aleatoriu 32 de pacienți cu amiloidoză transtiretină în două grupuri - primul a primit un placebo, in timp ce a doua SIRNA cu ALN-TTR01. În plus, a implicat 17 voluntari sănătoși care au primit placebo sau ALN-TTR02.

Cercetatorii raporteaza ca ambii agenți au condus la „reducerea rapidă, dependentă de doză pe termen lung a nivelului de transtiretinei.“ La doza maximă de 1,0 mg / kg ALN-TTR01 a indus un efect terapeutic maxim - reducerea cu 38% a nivelului de transtiretină în comparație cu placebo, în a șaptea zi (P = 0,01). La o doză de 0,15-0,30 mg / kg ALN-TTR02 a condus la o scădere a nivelului de transtiretină în 82,3-86,8%, comparativ cu placebo (P<0,001). На 28-й день уровень транстиретина оставался на 56,6-67,1% ниже изначального показателя (P<0,001).

Cele mai frecvente efecte secundare au fost reactii asociate cu administrarea intravenoasă de medicamente care au apărut la 20,8% dintre pacienții ALN-TTR01 și la 7,7% dintre pacienții care au primit ALN-TTR02.

In ciuda entuziasmului, dr Mori Hertz de la Clinica Mayo (Rochester, SUA) a spus că acestea sunt doar rezultate preliminare pe un număr mic de pacienți. Potrivit lui, această cercetare a arătat până în prezent doar posibilitatea fundamentală a unei astfel de abordări pentru tratamentul amiloidozei.

El crede că, în scopul de a demonstra eficacitatea terapeutică a ARNsi necesare de urmarire studiu in care pacientii vor primi de droguri pentru o lungă perioadă de timp - singurul mod de a înțelege modul în care medicamentul afectează cursul amiloidoza.

Distribuiți pe rețelele sociale:

înrudit